世界上最贵的药物现在是 425 万美元的基因疗法

(SeaPRwire) –   一种针对罕见病的新基因疗法批发价为 425 万美元，成为全球最昂贵的药物。

这种一次性治疗方法，获得美国监管机构批准，可纠正早期发作的异染性脑白质营养不良症（MLD）这种遗传疾病的根本病因。 

MLD 是一种致命疾病，婴儿有时会失去行走和说话的能力。Orchard Therapeutics 在周三的一份声明中表示，该药物的价格“反映了其临床、经济和社会价值”。

该药物的成本超过了 CSL Behring LLC 的一次性血友病输液 Hemgenix，后者价格为 350 万美元。 

根据 Orchard 的数据，MLD 影响了每 100,000 名活产婴儿中的约一人，在美国每年约有不到 40 名儿童患此病。 

该公司专注于开发基因疗法，旨在纠正导致遗传性疾病的潜在遗传缺陷。它最近被日本制药公司麒麟制药有限公司 收购。 

基因疗法的领域因其高昂的价格引发了争论。制药公司表示，这是合理的，因为这些治疗方法有可能治愈患者，随着时间的推移为医疗保健系统节省费用并带来其他社会效益。 

制药公司还希望收回针对小群体开发的治疗成本，限制其收入潜力。但定价引发了对它可能给保险公司带来的压力的担忧，尤其是医疗补助，即为穷人提供的健康保险计划。