(SeaPRwire) – 一种针对罕见病的新基因疗法批发价为 425 万美元,成为全球最昂贵的药物。
这种一次性治疗方法,获得美国监管机构批准,可纠正早期发作的异染性脑白质营养不良症(MLD)这种遗传疾病的根本病因。
MLD 是一种致命疾病,婴儿有时会失去行走和说话的能力。Orchard Therapeutics 在周三的一份声明中表示,该药物的价格“反映了其临床、经济和社会价值”。
该药物的成本超过了 CSL Behring LLC 的一次性血友病输液 Hemgenix,后者价格为 350 万美元。
根据 Orchard 的数据,MLD 影响了每 100,000 名活产婴儿中的约一人,在美国每年约有不到 40 名儿童患此病。
该公司专注于开发基因疗法,旨在纠正导致遗传性疾病的潜在遗传缺陷。它最近被日本制药公司麒麟制药有限公司 收购。
基因疗法的领域因其高昂的价格引发了争论。制药公司表示,这是合理的,因为这些治疗方法有可能治愈患者,随着时间的推移为医疗保健系统节省费用并带来其他社会效益。
制药公司还希望收回针对小群体开发的治疗成本,限制其收入潜力。但定价引发了对它可能给保险公司带来的压力的担忧,尤其是医疗补助,即为穷人提供的健康保险计划。
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