FDA批准用于先天性肾上腺增生症的新疗法

(SeaPRwire) –   马里兰州银泉市, 2024年12月13日 — 今日，美国食品药品监督管理局批准将Crenessity（crinecerfont）与糖皮质激素（类固醇）一起用于控制4岁及以上成人和儿童经典型先天性肾上腺增生症 (CAH) 患者的雄激素（类似睾酮的激素）水平。

“今天的批准为经典型先天性肾上腺增生症患者带来了重要进展，并突显了FDA继续致力于推进针对罕见病的有效和安全治疗的承诺，”FDA药物评估和研究中心普通内分泌科主任Theresa Kehoe M.D.表示。“FDA将继续与患者、制药公司和医疗保健提供者合作，以满足罕见病群体的未满足医疗需求。”

经典型先天性肾上腺增生症是一种罕见的遗传疾病，影响产生皮质醇和雄激素等激素的肾上腺。经典型CAH患者无法产生足够的皮质醇，而雄激素产生过多。这些患者需要高剂量的糖皮质激素（超过通常所需替代不足的皮质醇的剂量），因为糖皮质激素也有助于降低过量的雄激素水平。Crenessity通过减少过多的肾上腺雄激素产生来发挥作用，从而有助于减少所需的糖皮质激素治疗量。

Crenessity的批准基于对182名成人和103名患有经典型CAH儿童进行的两项随机、双盲、安慰剂对照试验。在第一项试验中，122名成人每天两次服用Crenessity，60名成人每天两次服用安慰剂，持续24周。试验开始后的前四周，糖皮质激素剂量减少到替代水平，然后根据雄烯二酮（一种雄激素）的水平进行调整。主要疗效指标是在试验结束时，在维持雄烯二酮控制的同时，每日总糖皮质激素剂量的变化。服用Crenessity的组在维持雄烯二酮水平控制的同时，每日糖皮质激素剂量减少了27％，而服用安慰剂的组每日糖皮质激素剂量减少了10％。

在第二项试验中，69名儿童患者每天两次服用Crenessity，34名儿童患者每天两次服用安慰剂，持续28周。主要疗效指标是第4周血清雄烯二酮的基线变化。与安慰剂组的平均基线增加相比，服用Crenessity的组血清雄烯二酮的基线显着降低。在试验结束时，服用Crenessity的患者在维持雄烯二酮水平控制的同时，能够将其每日糖皮质激素剂量减少18％，而服用安慰剂的患者每日糖皮质激素剂量增加了近6％。

Crenessity对急性肾上腺功能不全或肾上腺危象有警告，如果患有潜在肾上腺功能不全且在需要增加皮质醇的情况下（即“应激剂量类固醇”）未同时接受足够剂量的糖皮质激素替代治疗的患者，可能会发生这种情况。对Crenessity活性成分或任何组分过敏的患者不应服用Crenessity。

由于Crenessity由特定酶代谢，因此同时使用激活该酶的药物会减少Crenessity的暴露量并降低Crenessity的疗效。Crenessity完整处方信息中包含有关推荐剂量调整的信息。

Crenessity最常见的成人副作用包括疲劳、头晕和关节痛。对于儿童患者，最常见的副作用是头痛、腹痛和疲劳。

FDA授予Crenessity 、 、 和 称号。

FDA批准Neurocrine Biosciences, Inc.生产Crenessity。

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FDA是美国卫生与公众服务部的下属机构，通过确保人用和兽用药物、疫苗和其他生物制品以及医疗设备的安全、有效性和安全性来保护公众健康。该机构还负责确保我国食品供应、化妆品、膳食补充剂、辐射发射电子产品以及烟草产品的安全，并负责监管烟草产品。

来源 U.S. Food and Drug Administration