这项研究支持通过小激活RNA(saRNA)来激活人类肌肉乌曲蛋白(UTRN)基因表达,从而补充肌肉萎缩症(DMD)和贝克肌肉萎缩症(BMD)中任何变异导致的肌动蛋白功能缺失的治疗策略。
江苏,2023年11月02日 —— Ractigen Therapeutics是由RNA激活(RNAa)技术的开创者共同创立的临床阶段生物制药公司,在巴塞罗那西班牙的寡核苷酸治疗学会(OTS)年会上报告了其在DMD和BMD治疗方面的前临床结果。RNAa技术利用短的双链RNA(即saRNA)来靶向和“提高”内源基因的转录水平,从而恢复其蛋白质功能。saRNA可以调控传统难以靶向的目标,并代表着少数几种可以将技术转化为临床应用来通过激活治疗基因表达来治疗疾病的技术。
OTS会议重要数据亮点
题为”通过靶向激活肌肉乌曲蛋白治疗肌肉萎缩症的saRNA疗法”的海报展示了一种新的可转化的治疗DMD和BMD的策略,不论DMD基因的任何突变位置。在这项研究中,设计了针对人类UTRN基因启动子的候选saRNA。在人体骨骼肌细胞系中鉴定出具有强活性的领导saRNA,并在携带人类UTRN启动子的转基因小鼠中得到验证。在MDX小鼠携带人类UTRN启动子的概念验证研究中,系统给药携带Ractigen专有LiCOTM递送系统的领导saRNA后,缓解了肌肉损伤。该研究还重点介绍了他们的LiCOTM技术,可以使双链RNA(如saRNA和siRNA)通过系统给药达到骨骼肌和心脏,并产生持久活性。
“我们对UTRN激活saRNA的前临床结果感到非常兴奋,我们认为我们的方法可能代表一种理想的治疗策略,可以惠及所有DMD和BMD患者。”Ractigen Therapeutics首席执行官李隆成说。”我们正在加快这个项目的进程,目标在2025年初启动I期临床试验。”
在同一OTS会议上,Ractigen还报告了题为”SCAD:一种通过硬膜外注射递送双链RNA到中枢神经系统的平台技术”,报告了其SCADTM(智能化学辅助递送)专有平台在小鼠和非人灵长类动物中的开发与验证。SCADTM通过局部注射(如硬膜外注射)可以使saRNA和siRNA广泛分布到中枢神经系统,产生强有力且持久的活性。SCADTM平台推动了Ractigen针对SOD1突变ALS患者的领先RNA项目进入临床研究。
关于RAG-18
RAG-18是一种saRNA治疗药物,旨在通过激活肌肉乌曲蛋白表达来弥补肌动蛋白功能缺失,从而治疗DMD和BMD,不论DMD基因的突变位置。RAG-18利用Ractigen专有的脂质结合寡核苷酸(LiCOTM)递送平台,通过系统给药可以使其在骨骼肌和心脏产生持久强有力的活性。前临床研究数据表明,RAG-18可以通过激活内源性肌肉乌曲蛋白基因表达来递送到骨骼肌和心脏,缓解小鼠DMD基因突变导致的肌肉损伤。
关于SCADTM
SCADTM(智能化学辅助递送)是Ractigen的专有突破性平台技术,通过将非靶向单链辅助寡核苷酸(ACO)结合到双链体上产生“自递送”性质,从而通过硬膜外注射将dsRNA递送到中枢神经系统(CNS)。SCADTM通过硬膜外注射可以广泛分布于CNS不同部位,产生强有力且持久的活性。SCADTM递送系统的有效性和安全性正在临床研究中得到验证。
关于Ractigen
Ractigen Therapeutics由RNA激活(RNAa)技术的开创者于2017年共同创立,是一家专注于基于寡核苷酸技术(包括RNAa和RNAi)开发突破性治疗方案的临床制药公司。为支持治疗开发,Ractigen Therapeutics还开发了SCADTM和LiCOTM等递送平台,这些平台可以高效将治疗寡核苷酸递送到难以达到的肝外组织,从而推动多个疾病领域的管线研发。公司已完成超过5,000万美元A/A+轮风险投资,投资者包括九州创投、上海医药产业投资基金、艾瑞公司、LC Ventures、CSSD资本、翔和资本、建行健康产业增长基金、柏友资本和隆门资本。欲了解更多Ractigen信息,请访问www.ractigen.com。
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